Wenn ein Patient ein lebensnotwendiges Protein aufgrund eines Gendefekts nicht selbst
produzieren kann, gibt es manchmal die Möglichkeit der lebenslangen medikamentösen
Substitution. Wäre es aber nicht einfacher, ihm stattdessen ein neues, „funktionierendes“
Gen zu verabreichen, damit er diese Produktion (wieder) selbst bewerkstelligen kann?
Dies ist
die einfache wie faszinierende Grundidee der Gentherapie,
die sich – trotz interessanter neuer Forschungsergebnisse – zurzeit noch weitestgehend
im experimentellen Stadium befindet.
